Moderna schließt Pakt mit Life Edit Therapeutics zur Bekämpfung genetischer Krankheiten

23. Februar 2023 – Zuletzt aktualisiert am 23. Februar 2023 um 17:15 GMT

Verwandte Tags mRNA Moderna COVID-19 ElevateBio Vaccines function sanitize_gpt_value2(gptValue) { var vOut = ""; var aTags = gptValue.split(','); var reg = new RegExp('\\W+', "g"); für (var i=0; i

Durch den Deal werden die mRNA-Plattform von Moderna und die Gen-Editing-Expertise von Life Edit gebündelt, einschließlich einer neuen, hochpräzisen Form der Gen-Editierung namens Base Editing. Ziel ist es, Behandlungen oder sogar Heilmittel für schwierige genetische Krankheiten zu entwickeln; Einzelheiten zu den konkreten Indikationen werden noch bekannt gegeben.

Zu den fortschrittlichsten Gen-Editing-Therapien gehört die Entnahme der Zellen eines Patienten, die Bearbeitung seines Genoms im Labor und die Rückgabe an den Patienten. Ein prominentes Beispiel für diesen sogenannten Ex-vivo-Ansatz ist Exa-Cel, eine Therapie, die von CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals in Phase-3-Tests zur Behandlung der Sichelzellenanämie entwickelt wurde. In-vivo-Gen-Editing-Therapien sind eine neuere Form der Technologie, die direkt dem Patienten verabreicht wird. Eine der fortschrittlichsten In-vivo-Geneditierungstherapien ist NTLA-2001 von Intellia Therapeutics, das sich in der frühen klinischen Entwicklung zur Behandlung von Transthyretin (ATTR)-Amyloidose befindet.

Im Rahmen der Vereinbarung werden Moderna und Life Edit bei der präklinischen Entwicklung mRNA-basierter In-vivo-Gentherapien zusammenarbeiten. Moderna wird diese Forschung finanzieren und kann sich dafür entscheiden, einen im Rahmen der Zusammenarbeit entwickelten Kandidaten in die weitere Entwicklung und Kommerzialisierung aufzunehmen. Im Gegenzug erhält Life Edit eine nicht genannte Vorauszahlung sowie Meilensteinzahlungen für die Entwicklung und Lizenzgebühren für alle im Rahmen der Zusammenarbeit kommerzialisierten Therapien.

„Bei Moderna Genomics arbeiten wir ständig daran, neue therapeutische Ziele voranzutreiben, die eines Tages zur nächsten Generation transformativer mRNA-Medikamente für Patienten führen könnten“, erklärte Eric Huang, General Manager und Chief Scientific Officer bei Moderna Genomics. „Durch unsere Zusammenarbeit mit Life Edit hoffen wir, die Leistungsfähigkeit der Gen-Editing-Technologien als Teil unseres umfassenderen Forschungs- und Entwicklungsmotors zu nutzen und so dazu beizutragen, unsere Mission voranzutreiben und das Versprechen der mRNA einzulösen.“

mRNA-Therapeutika sind einzelsträngige Ribonukleinsäuremoleküle, die die Herstellung komplexer biologischer Arzneimittel im eigenen Körper des Patienten statt in einer herkömmlichen Fabrikumgebung ermöglichen. Die Technologie befindet sich seit Jahrzehnten in der Entwicklung und hat ihr Potenzial als Möglichkeit zur Bereitstellung von Impfstoffen gegen COVID-19 unter Beweis gestellt. Insbesondere die konkurrierenden mRNA-Giganten Moderna und BioNTech erlangten weltweite Anerkennung für die Kommerzialisierung ihrer COVID-19-Impfstoffkandidaten im Jahr 2020 in Rekordzeit.

Auch die Verwendung von mRNA außerhalb von Impfstoffen erregt große Aufmerksamkeit bei Investoren. Laut einer aktuellen Analyse von GlobalData könnte ihr Gesamtumsatz bis 2028 über 2 Milliarden US-Dollar erreichen, wenn fünf der führenden mRNA-Therapeutikakandidaten auf den Markt kommen.

Eine häufige Herausforderung bei In-vivo-Gen-Editing-Therapien ist ihre Verabreichung an den Patienten. Beispielsweise ist das genetische Material, das für RNA-gesteuerte Nukleasen kodiert – Proteine, die die DNA an einer bestimmten Stelle abschneiden – tendenziell größer, als viele Transportsysteme transportieren können. Life Edit Therapeutics, ein Portfoliounternehmen von ElevateBio, umgeht dieses Problem, indem es RNA-gesteuerte Nukleasen herstellt, die kleiner als herkömmliche Nukleasen sind und sich dadurch leichter in vivo verabreichen lassen.

Auch andere Akteure der Biotech-Branche stehen Schlange, um das Potenzial von RNA mit Gen-Editierung zu kombinieren. Im Januar 2022 hat sich Pfizer mit Beam Therapeutics zusammengetan, um In-vivo-mRNA-Base-Editing-Therapien für seltene genetische Erkrankungen der Leber, der Muskulatur und des Zentralnervensystems zu entwickeln. Und diese Woche hat Brain Biotech einen Vertrag mit Transcode Therapeutics unterzeichnet, um mithilfe einer RNA-Plattform eine präzise krebszerstörende CRISPR-Nuklease in Tumore einzuschleusen.

Urheberrecht – Sofern nicht anders angegeben, unterliegen alle Inhalte dieser Website dem © 2023 – William Reed Ltd – Alle Rechte vorbehalten – Ausführliche Informationen zur Verwendung der Materialien auf dieser Website finden Sie in den Allgemeinen Geschäftsbedingungen

verwandte ThemenZell- und Gentherapien